Le Téléthon est de retour après deux années fortement marquées par le Covid-19. Des animations sont prévues dans 13 000 communes ce vendredi et samedi pour récolter des fonds pour la recherche contre les myopathies....
L'édition 2021, qui avait renoué avec le terrain après le confinement de 2020, avait récolté quelque 86 millions d'euros, pratiquement au niveau d'avant-Covid. Pour 2022, la présidente de France Télévisions, Delphine Ernotte, a évoqué de "bons auspices", après deux éditions lors desquelles "il n'a pas toujours été facile d'inciter aux dons" à cause de la pandémie.
Actuellement, 21 médicaments de thérapie génique sont homologués pour des maladies rares mais aussi pour des pathologies plus répandues . Des recherches conduites entre autres par le Généthon, à l'origine de plusieurs avancées dans la thérapie génique.
Il y a trois ans, un traitement de l'amyotrophie spinale, maladie qui condamnait les bébés à une mort précoce, a ainsi été mis sur le marché. Parmi les enfants qui en ont bénéficié en France, Lucie, 22 mois, l'un des "visages" du Téléthon 2022. A neuf mois, elle a reçu cette thérapie génique "en une seule injection", raconte sa mère, Alice.
Lancé en 2021 pour traiter la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies génétiques neuromusculaires chez l'enfant, un autre essai a été suspendu après une réaction immunitaire indésirable d'un patient. Il a repris en 2022 avec un protocole modifié.
L'AFM-Téléthon explore aussi la thérapie cellulaire, la pharmacogénétique, le repositionnement de molécules existantes, ou la médecine mitochondriale qui riposte aux dysfonctionnements de petites composantes des cellules.
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