Interimsdaten einer Studie bei Sichelzellkrankheit belegen einen Gewinn an Lebensqualität mit weniger vasookklusiven Krisen nach einmaliger Gentherapie. Die Uniklinik Regensburg bietet sie an.
Philadelphia/Regensburg. Steht kein HLA -kompatibler Verwandter als Spender für eine hämatopoetische Stammzell-Transplantation zur Verfügung, kommt bei schwerer Sichelzellerkrankung eine Gentherapie mit Exagamglogen-Autotemcel infrage. Darunter blieben in einer internationalen Studie 97 Prozent der Patienten mindestens ein Jahr lang frei von vasookklusiven Krisen . An der offenen Phase-III-Studie waren auch Zentren in Düsseldorf, Tübingen und Regensburg beteiligt .
Das führt zu starken Schmerzen, Organschäden, mitunter lebensgefährlichen Infarkten.Die Beobachtung, dass Patienten mit zusätzlich persistierendem fetalem Hämoglobin nahezu keine Symptome der Sicherzellerkrankung hatten, begründet die Gentherapie.
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