Le Téléthon débute ce vendredi 2 décembre au soir sur France Télévisions. Trente-cinq ans après sa création, le programme reste indispensable pour financer la recherche sur les maladies rares. En témoignent deux avancées récentes sur les myopathies des ceintures.
sur un patient danois. L’idée ? Administrer par voie intraveineuse un virus non pathogène pour transporter le gène FKRPAujourd’hui, on n’a plus de problème pour faire de la thérapie génique. Notre seule limite, c’est la finance. Pour lancer un essai clinique, il faut compter entre cinq et dix millions d’eurosqui débute ce vendredi 2 décembre au soir sur les antennes de France Télévisions.
L’espoir, pour les malades, réside également dans les travaux menés à 300 m de là, dans un autre labo financé grâce aux dons du Téléthon : l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques .illustre le chercheur Xavier Nissan. Son équipe a testé près d’un millier de molécules déjà présentes sur le marché, pour étudier leur effet sur des cellules atteintes d’alpha-sarcoglycanopathie, une autre maladie des ceintures.
Et là, bingo : l’association du givinostat et du bortézomib, deux médicaments qui bloquent le mécanisme de destruction des protéines, est apparue très efficace. Mieux encore, des premiers résultats sur la mucoviscidose ont montré une amplification de l’efficacité des traitements déjà utilisés contre cette maladie qui touche principalement les voies respiratoires
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