Verschiedene mRNA-Therapien zur Behandlung bei Mukoviszidose wurden bereits vorgestellt. Ein besonders vielversprechender Ansatz wurde jetzt mit dem Adolf-Windorfer-Preis ausgezeichnet.
Bonn. Zu den Möglichkeiten einer genetischen Therapie bei Mukoviszidose wird aktuell vielerorts geforscht, ein besonders vielversprechender Ansatz ist der von Dr. Suki Albers-Fomenko, Universität Hamburg. Wie der Mukoviszidose e.V. mitteilt, haben die Wissenschaftlerin und ihre Arbeitsgruppe Betroffene mit den seltenen CFTR-Nonsense-Mutationen im Fokus und forschen zum Einsatz veränderter tRNAs zur zielgerichteten Korrektur dieser Mutationen.
Im Fall der Mukoviszidose führt eine solche Mutation, die rund fünf Prozent der Betroffenen in Deutschland tragen, zu einem vorzeitigen Abbruch der CFTR-Herstellung, sodass es nicht ausreichend aktive CFTR-Kanäle in der Zellmembran gibt. Daher profitieren Mukoviszidose-Patienten mit zwei Nonsense-Mutationen nicht von der CFTR-Modulatortherapie.
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